INNO沙龙8月丨眼科治疗领域百花齐放

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眼科的全称是“眼病专科”,是研究发生在视觉系统,包括眼球及与其相关联的组织有关疾病的学科,包括致盲类眼病和非致盲类眼病。而非致盲类眼病若不及时治疗,将会产生多种严重并发症,也有致盲风险。目前主要的眼科疾病包括近视、干眼症、青光眼、白内障、遗传性视神经病变和眼底血管病变,其中眼底血管病变的主要病种包括老年黄斑病变、糖尿病黄斑水肿、继发于病理性近视的脉络膜新生血管和视网膜静脉阻塞。眼科疾病已经成为越加威胁中国人群健康的主要公共卫生问题之一。据世界卫生组织统计,目前全球至少有22亿盲和视觉障碍患者,其中至少10亿人是由于未及时治疗所致,可见尽早发现并治疗对眼病患者来说至关重要。中国眼科用药化药市场已经突破亿大关,但占领市场份额主要还是以外企为主,国内并没有形成眼药制剂的寡头企业。在竞争日益激烈的今天,眼科治疗领域百花齐放,正当共融生态。

年8月21日14:00,上海中溢精准医疗科技有限公司协同上海科技大学技术转移办公室、薄荷天使基金举办“突破创新:构筑眼科技生态圈——视觉科技创新发展研讨沙龙”。上海交通医院副院长、眼科中心副主任、眼底科主任孙晓东教授、同济大学医学院徐国彤教授、上海科技大学生命科学与技术学院研究员刘洪军教授、武汉纽福斯生物创始人李斌教授等嘉宾分别从视网膜神经节细胞再生技术、IPS细胞分化技术、LHON基因治疗手段、hPV19单抗疗法等多种经典和新颖相结合的形式,共同探讨与视觉科技密切相关的临床新技术、共享眼科技智慧,以此为出发点全力促进眼科医疗技术创新转化,为现场嘉宾们带来了一场视听盛宴。

沙龙由上海中溢精准医疗有限公司创始人佟艳辉女士开场致词,她表示促进眼科技成果转化的开始,转化典范的共同点不是模式,而是生态,生态打造不是一蹴而就,需要循序渐进,在建设过程中不断完善,包括未来创新的管理机制、成熟的运营模式、明确的分工协作、合理的利益均衡、良好的政策环境和标准的工作流程等,都对促进科技成果持续转化发挥了重要作用。未来会继续务实持续发力,一起共融打造眼科技创新生态圈!

中溢精准医疗创始人佟艳辉女士

沙龙现场

老年黄斑变性(AMD)老年人群第一位致盲原因,而nAMD治疗及抗VEGF药物的发展应受到重视,在“立足临床-突破AMD治疗瓶颈”主题演讲中,孙晓东教授提出,当下AMD确实面临着诸多挑战,单抗VEGF治疗仅使患者短期有限受益,抗VEGF治疗中其实在临床并没有被满足的需求,比如治疗应答不佳、重复注射、疗效衰减、远期效果不理想,长期随访,部分患者视网膜可能出现纤维化或地图样萎缩GA。孙教授团队基于电子化信息平台的新生血管性年龄相关性黄斑变性真实世界研究进展中,通过真实世界研究反应AMD患者治疗策略的挑战与需求,得出亚洲人群初次治疗年龄早于西方人群,但平均就诊次数和抗VEGF注射次数少的结论。与之前疗法相比,目前AMD基因疗法早期研究结果积极,同时在诸新技术的加持下,AMD必将迎来更多的攻克。孙教授表示:作为临床医师,还是应立足于临床,发现临床问题,通过实验室手段去探索,再回到临床,提高临床诊疗水平,最终造福于患者。

上海交通医院副院长、眼科中心副主任、眼底科主任孙晓东教授

以年龄相关性黄斑变性(AMD)和视网膜色素变性(RP)为代表的视网膜变性疾病是全球性重要的致盲眼病。临床上,AMD分为渗出性(湿性)和萎缩性(干性)两大类。尽管眼内注射抗VEGF药物治疗对干预湿性AMD有一定效果,但对更为常见的干性AMD目前尚缺乏有效治疗办法,加之眼部的特性,使之成为世界性干细胞应用研究热点。徐国彤教授在“高效诱导hiPSC分化为RPE细胞治疗视网膜变性研究”主题演讲中谈到多能性干细胞来源的RPE移植治疗AMD/SD研究,徐国彤教授团队建立了一个CDM机制,将hPBMNC和UC转化为hiPSC;他们开发了一个CDM可高效地诱导hiPSC为NPC,RPC和RPE。从患者特异性iPSCs分化而来的RPE更能用于阐明发病机理并有针对性地个体治疗,更值得一提的是,经诱导得到RPE的移植不论在动物模型中,还是在临床前试验里都已经得到了可喜的治疗效果,并对间充质干细胞治疗视网膜变性及其他临床应用进行了预测和展望。

同济大学医学院徐国彤教授

近年来,近视防控已经是个国际化的问题,视力决定的不仅是个人的成长和心理健康以及他们未来的发展,甚至决定了一个国家的未来。在“蝶适(DISC)多焦软镜,近视控制新利器”主题演讲中,邓蕙欣女士从目前国内屈光行业的市场需求,青少年近视防控产品极度稀缺,谈到现有多焦软镜技术及今后的行业趋势。多环离焦技术研发出来的产品“蝶适-DISC软性亲水接触镜”,具有即验即配即有、每日即弃、无需护理的优点,光度高且兼备防紫外光功能,其光度范围高达-10.00D,减缓近视加深有效率高达60%。适用于正处在防控近视重要阶段的6到18岁的青少年,不仅可以帮助他们摘取了影响容貌的框架眼镜,还对眼睛起着重要的保护作用。多焦软镜将是未来10年近视防控领域的主流产品,邓女士深信企业必须在产品创新、技术创新上紧跟时代的潮流,才能不落后于国际发展的脚步。

珠海博爱之光科技董事长邓蕙欣

整个基因治疗领域全球最大样本量:名Leber’s遗传性视神经病变受试者的国际多中心基因治疗临床试验,对国内基因治疗市场意义非凡。在“基因治疗Lebers遗传性视神经病变第二次临床研究”主题演讲中,李斌教授呈现了目前临床研究的方向和进度,团队的目标是研制出注射级rAAV2-ND4,从年便开始基于AAV的基因治疗研究,以Leber’s遗传性视神经病变(LHON,线粒体相关疾病)作为突破口,并于年启动全球首例针对该疾病的基因治疗临床试验。全球首例基因治疗Lebers遗传性视神经病变(-);基因治疗LHON有长达7-8年的临床观察结果;系列结果已发表在Nature杂志子刊、柳叶刀杂志子刊和眼科顶级杂志Ophthalmology上,基因治疗LHON显示了长期的安全性和有效性,使得在场投资人为之振奋。

武汉纽福斯生物创始人李斌教授神经元相关致盲疾病,如年龄相关性黄斑变性、青光眼、视神经病变等眼部疾病,一直没有行之有效的治疗方案。当前基因治疗的主要方式是通过恢复致病基因的表达,使神经节细胞恢复正常功能,局限在于如果病人神经节细胞完全死亡(彻底失明),还没有技术可以再生神经节细胞使其复明。在本次沙龙上,来自上科大神经再生与修复实验室的刘洪军教授分享了题为《Regenerationoffunctionalretinalganglioncellsbyneuronalidentityreprogramming》的主旨分享,它是一种基于神经元重编程的视网膜神经节的前沿再生技术,目前已经在小鼠上实现了视神经RGC轴突的再生,有望将优势扩展到中枢神经系统的其他区域,从而对完全失明的患者起效,现场气氛热烈,互动踊跃。

上海科技大学生命科学与技术学院研究员刘洪军教授

精彩的主旨分享之后,是思想碰撞的主题讨论环节,在薄荷天使基金包杨欢总和中溢精准医疗项目部负责人潘虹女士的主持下,5位嘉宾围绕眼科领域有哪些目前无法治疗的疾病、未满足的临床需求;针对各种未满足的需求,有哪些潜在的最优解决方案;眼科医疗创新技术转化遇到哪些挑战?眼科生态圈可以提供哪些帮助等问题展开了讨论。

主题论坛环节

在谈到如何将技术成果有效转化的问题时,孙晓东教授表示临床医师如果一直单纯从事临床工作(做手术),可能能够成为一名好的医匠,这也是中国目前急需的人才,但如果具有科研思维,从日常工作中挖掘内在的科学规律,那么就可以进一步提高临床诊断与治疗的水平,现在的确急需复合型的研发医学人才。

互动也提到了技术转移转化的重要性,目前急需要科技创新能力评估诊断、需求分析与挖掘、导入专业方法、导入合适资源、跟踪评价等各个环节,需要强势连接科研界与工业界的互动交流,从根本上促进成果转化能效全方位提升,今后这个模块需求不明觉厉。

而做新药研发需要有不怕失败的精神,机遇只会留给有准备的人,如何从人才、资本以及政策方面赢得支持,以科学和数据说服别人,这些值得企业思考。小编认为biosimilargeneric风险相对更小,但就创新药研发而言,做出差异化、找到checkpoint并说服投资人至关重要,如果能够获得赢得投资者认可和支持,新药研发的风险也将随之下降。

随着药企研发投入和水平的不断提升,加上政府对新药研发的重视和支持,我国创新药市场将进入高速发展期。在此背景下,此次沙龙集结了眼科领域的前沿科学家、临床专家、投资人、外企创新中心、眼科Biotech公司、CRO、技术转移机构等通过对目前眼科药物、器械研发的现状及未来发展趋势进行“智慧碰撞”,为眼科疾病干预手段的技术成果在行业浪潮中如何顺势而为带来“灵感的火花”。

嘉宾代表合影

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